“近日，FDA发布文件，将于10月31日召开一次咨询委员会（AC）会议，要求其外部顾问细胞、组织和基因治疗咨询委员会讨论Ve­r­t­ex（福泰制药）和CR­I­S­PR Th­e­r­a­p­e­u­t­i­cs基于CR­I­S­PR的基因编辑药物exa-cel（ex­a­g­a­m­g­l­o­g­e­ne au­t­o­t­e­m­c­el）的一个关键问题：评估其脱靶分析是否有足够的证据证明其安全性，并确定是否需要进行更多研究。”

  这款药物本身的主要适应症人群是镰状细胞性贫血人群，经过治疗的所有人群在随访两年期间都完全恢复了正常，而且相较于其他竞品，这款药物副作用很小，体现出了无与伦比的优越性！
  人类历史上第一个用CR­I­S­P­ER技术进行基因编辑的药物即将诞生！

  人类的潘多拉魔盒正式打开！
  基因编辑将会改变人类进程！

  那么为什么只有CR­I­S­P­ER技术才称得上是基因魔剪？因为较于前两代复杂昂贵的技术，CR­I­S­P­ER技术更加高效，精确性高，脱靶低，可以在人类基因上进行敲除，插入，抑制，几乎无所不能，所以这一项药物的获批，将意味着潜力无限的CR­I­S­P­ER正式登陆人类基因舞台。
细胞基因治疗，将在日后挽回千万人的生命，一劳永逸式的提高患者生存质量，再往远处想，秃头，矮小等一系列与基因相关的症状都将得到相应的解决，超强人类将不再是梦想。
  国内专注做细胞基因治疗的公司大多数还停留在天使轮或者A轮，上市公司中，金斯瑞生物控股传奇生物，算是最正宗的。铲子股比如冠昊生物，开能健康可以提供一些服务，另外2022年发表在Na­t­u­re子刊的文章表明，经过华大基因的全基因组测序可以优化CR­I­S­P­ER系统，基因检测的公司也许也可以蹭上一点点东风。而今年诺贝尔奖的获得者8月在Sc­i­e­n­ce上也发文，表明mR­NA递送技术将会进一步完善CR­I­S­P­ER技术，2020年和2023年诺贝尔奖强强联合，怎么评价呢，未来已来了！