会议要点

1. SC41-NASH IIb期惊艳数据揭示

SC41(THRB)-NASH新药显示出在12周治疗后平均肝脂肪下降高达68.1%

肝脂肪下降等于或高于30%的患者占比达93.3%

药物具有良好的安全性，且显示出明显的剂量依赖性，高剂量组效果更佳

2. SC41-NASH新药肝酶显著下降

SC41(THRB)-NASH新药的肝脏疗效显著，肝酶下降数值和百分比均较高，显示出与其他同类药物的显著差异化优势。

SC41治疗期间的安全性数据良好，相关不良反应主要为一级，胃肠道系统不良反应低。

SC41全球研发进度顺利，位于全球前三进入52周肝穿刺的2b期临床试验，并有计划推广到海外市场。

3. SC41-NASH新药无专利争议

公司没有与Viking的专利纠纷，目前面临的是商业秘密的诉讼，公司拥有自主的专利技术，AC41在美国已获专利授权。

AC41的研发完全独立，且公司对于商业秘密的诉讼公告已澄清不存在依据。

公司研发策略聚焦全球first in class、best inclass产品，并转向自主研发，逐步放弃引进产品，AC41有潜力成为全球同类最佳。

Q&A

Q：SC41（THRB）-NASH新药IIb期的中期数据有何特点？

A：机械治疗12周后，肝酶绝对值下降非常明显，ALT（谷丙转氨酶）和AST（谷草转氨酶）分别下降了34.2U/L和21.4U/L。与安慰剂组相比，矫正后的患者AST下降大于17个单位的比例高达51.9%，这一下降都具有统计学显著性，显示出临床意义。该疗效在同类其他THRB激动剂中并未观察到，这是我们产品的差异化之一。肝酶下降意味着与肝纤维化和炎症的改善关系密切。此外，我们还观察到疗程中低密度脂蛋白、高密度脂蛋白、总胆固醇和甘油三酯的显著下降，呈现出明确的剂量依赖性。

Q：SC41的安全性如何？

A：关于SC41的安全性，治疗期间与药物相关的不良反应在不同剂量组中相当一致，安慰剂组为42.9%，第一剂量组为53.9%，高剂量组为46.7%。相应的胃肠道不良反应相对较少，例如没有记录到恶心、呕吐、腹泻和便秘。整体而言，对40个患者的数据分析显示，截至当年11月22日的数据表明，SC41的安全性是相当可观。此外，我们没有观察到甲状腺激素TSH的显著变化，心电图也表现良好，这揭示了SC41的良好安全性。

Q：SC41在临床数据方面与竞争对手相比有什么优势？

A：首先，我们用安慰剂矫正后的数据对比不同药物因为不同的实验有不同的安慰剂效应，因此采用这种方式可以增强不同实验间的可比性。SC41安慰剂矫正后肝脂肪下降高达55%，而其他药物如RiceMeter在16周数据中为37%，VK2809为48%。在肝酶下降方面，SC41于12周时ALT下降高达37.8%，AST下降41.5%，而RiceMeter在同期间没有显著的肝酶下降。此外，SC41在脂肪下降和肝酶降低上相较于其他靶点药物，如GLP-1和FGF21类似物，也表现出具有显著优势。

Q：后续SC41的开发计划是怎样的？

A：SC41正按照我们一年多前制定的研发计划顺利进行，这是中国第一个大规模52周肝穿刺的IIb期实验。在靶点上，我们全球排名第三。同时，考虑到中国以外市场的巨大潜力，我们对全球市场的兴趣显而易见，并将从BD到研发全面分析推广的可能性。未来，我们将披露更多关于临床III期的研发计划。

Q：四一在海外的临床实验如何进展？

A：目前在海外尚未开展SC41的临床实验，但我们两年前在美国完成了两个临床试验，包括一个桥接实验和一个药物相互作用实验。结果显示，无论是在美国还是中国患者中，AC41的药物暴露量没有种族差异，并且没有明显的药物相互作用。这为全球推广提供了重要参考。未来，我们会考虑推进海外市场的进一步临床试验。

Q：公司在面临与Viking公司有关使用商业机密的法律诉讼方面的现状如何？

A：首先要澄清的是，我们公司目前并没有与Viking发生专利纠纷。Viking向美国国际贸易委员会和加州地方法院提出诉讼，称我们使用了Viking的商业机密，但实际上商业机密与专利是不同的。我方有独立的专利，例如AC41药品已在去年9月在美国授权。除此之外，我们的制备工艺专利也得到了授权，并有多项专利正在全球审查中。针对这起诉讼，公司去年1月份发布的公告明确指出，认为Viking的诉讼没有依据。我们强调，我们没有使用任何商业机密；AC41的研发完全是公司的自主研发和自有技术。

Q：公司的自主研发能力怎样，是否在全球市场上有竞争力？

A：我们的研发策略一直集中在创建全球市场上首个也是最好的药物，即firstin class和best in class的战略。在中国的市场外，追求best inclass的重要性更高。在此策略下，我们已经决定不再追求中国市场上的first inclass药物，而是专注于全球市场。从AC41的12周数据中，我们看到其有潜力成为全球的THRβ(甲状腺激素受体beta)靶点的bestinclass药物。此外，公司药物管线的近期药品也是公司自主研发的成果，这既展示了我们的研发能力，也体现了品质与市场竞争力。过去五六年，我们专注于全球市场进行研发，现在AC41的积极成果表明了我们的自主研发路线的正确。