今天，美国食品和药物管理局批准了两种具有里程碑意义的治疗方法 Casgewv和Lygenia，这是第一种用于治疗12 岁及以上患者状细胞病(SCD)的细胞基因疗法此外，其中一种疗法 Casgevy是FDA 批准的第一种利用新型基因组编辑技术的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。

镰状细胞病是一组遗传性血液疾病，在美国影响约 10 万人。它在非裔美国人中最常见，虽然不太常见，但也影响西班牙裔美国人。镰状细胞病的主要问题是血红蛋白的突变，血红蛋白是红细胞中发现的一种蛋白质，负责向身体组织输送氧气。这种突变导致红细胞形成新月形或“镰刀”形状。这些状红细胞限制血管流动并限制氧气输送到身体组织，导致严重疼痛和器官损伤，称为血管闭塞事件(VOE)或血管闭塞危象(VOC)。这些事件或危机的再次发生可能导致危及生命的残疾和/或过早死亡。