【国盛医药】AlnylamsiRNA疗法Patisiran wtATTR疗效积极，大涨48%

8月3日，RNAi疗法龙头Alnylam Pharmaceuticals宣布Patisiran治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的3期临床获得了积极数据。作为全球首款siRNA药物，Patisiran最早于2018年10月被FDA批准上市用干治疗遗传性 ATTR，对应患者数约5万人。RNAi疗法能直击 ATTR病因，特异性沉默TTR表达8减少淀粉样 TTR蛋白的异常积累:且作用机制可逆，疗效更加灵活。本次披露研究的适应症更覆盖了野生型 ATTR，全球潜在患者人群可达20-30万人，长效RNAi疗法在较大适应症中看到了明确的发展潜力。在此催化下Alnvlam当日市值迅速拉升了接近50%。

目前5款上市的siRNA疗法均来自Alnylam，研究已表明RNAi可用于心脑血管、中枢神经、肿瘤、病毒性感染等疾病领域，长效作用优势能大大提升产品使用顺应性，极具替代潜力，2030年全球和中国市场规模有望分别达到250亿、30亿美元。

国内企业中，圣诺医药全球首次以RNAi疗法在肿瘤领域取得积极lla期临床结果(STP705，原位鳞状细胞癌)26项全球临床试验覆盖肿瘤、瘢痕、胆管炎等适应症:翰森制药2021年10月先后2次引入siRNA疗法，合计交易金额超过17.5亿美元:此外布局RNAi平台的公司还包括腾盛博药(BRII-835，乙肝)、歌礼制药、君实生物、恒瑞医药、瑞博生物、舒泰神(STSG-0002、乙肝)、舶望制药等。小核酸 CDMO企业则主要包括药明康德、凯莱英、金斯瑞、博腾股份等。