国内罕见病药物研发支持政策持续完善，加速审评审批和研发进程，降低研发]成本，助力商业化。我国罕见病的支持政策主要有加速审评审批、减免临床试验申请、加长市场独占期和税费优惠四个方向，支持政策正在持续完善，带动国内罕见病药物研发蓬勃发展。国内罕见病药物研发热度稍滞后于国外。国内罕见病领域创新药IND获批数从2018年34个增长至2021年78个，NDA获批数从2018年8个增长至2021年17个，从IND数量的增长来看，未来罕见病新药上市数量仍将持续走高。罕见病受政策支持，有审评审批优势。临床实验方面由于入组患者少、注册临床多数为Ⅱ期单臂、患者入组意愿高等因素，一般用时较短、成本较低。

　　罕见病群体存在大量未被满足的临床需求。根据欧盟、美国对罕见病的定义，欧盟中大概有3000万罕见病患者，美国大概有2500-3000万罕见病患者，中国罕见病患者可达数千万。据BCG测算，2020年全球罕见病市场规模约为4100亿元，中国市场约30-50亿元，成长潜力巨大。全球已知7000多种罕见病中，仅有不到5%存在有效治疗方法。《第一批罕见病目录》的121种罕见病中，仅有60%有药可治，存在大量未被满足的需求。

　　罕见病用药也有望成为百亿大品种，罕见病适应症可助力泛适应症药物拓展市场空间、加速研发和商业化放量进程。以2021年全球畅销药品TOP100为例，其中26款都是罕见病用药或有罕见病适应症，年销售额均超18亿美元，其中专用于囊性纤维化的Trikafta2021年全球销售57亿美元。罕见病既有望凭借自身市场成为百亿品种，也可助力泛适应症药物拓展市场空间、加速研发和商业化放量进程。

　　大市值罕见病药企并不罕见，关注罕见病药企的投资机会。从国外案例的罕见病企业发展历程来看，专注于罕见病的Biotech也可以成长为百亿美金市值的上市公司。MNC常以收购方式布局罕见病，罕见病用药已成为部分MNC业绩增长的重要力量。根据Evaluate统计显示，截至2022年2月，百时美施贵宝在罕见病药物领域取得220亿美元的销售额，占公司总销售额的48%。诺华，强生，罗氏在罕见病领域也取得百亿美元销售额的佳绩，占公司总销售额的20%以上。

　　投资建议：随着罕见病用药研发蓬勃发展，国产罕见病创新药收获期也将接踵而至。罕见病Biotech也有巨大成长空间，越来越多Biopharma布局罕见病，罕见病用药有望成为业绩增长重要动力。建议关注：恒瑞医药、百济神州、北海康成、神州细胞、迈威生物、康弘药业等。

　　风险提示：研发失败风险，销售不及预期风险，政策风险。