小核酸领域迎来重磅交易，瑞博生物与BI达成合作协议。据界面新闻报道，2024年1月3日，苏州瑞博生物在微信公众号宣布，与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）就共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(NASH/MASH)的小核酸创新疗法达成合作。根据双方合作条款，苏州瑞博生物除了将收到一笔预付款外，在此次多靶点合作项目中，瑞博将有权获得基于开展临床研究、药物注册和商业成功等里程碑付款以及上市产品的阶梯式销售提成，总交易金额超过20亿美元。苏州瑞博生物表示，利用其RIBO-GalSTARTM技术平台能够特异性靶向肝细胞中的致病基因，选择性抑制其mRNA，从而开发小核酸（RNAi）疗法。小核酸疗法有望靶向传统药物分子无法成药的靶点，达到治疗相应疾病的目标。

　　小核酸药物具备多项优势，市场前景广阔。小核酸药物的原理可简述为对RNA调节进而实现治疗/预防疾病。狭义上小核酸药物仅指siRNA。从广义角度，按照作用机制划分，当前流行的小核酸药物可分为：靶向核酸的小核酸疗法，例如ASO（反义寡核苷酸）、siRNA；靶向蛋白质、调控蛋白质活性的Aptamer（适配体）；靶向编码蛋白或者抗原mRNA等。与传统的小分子药物和抗体药物不同，小分子核酸药物的作用靶点更为上游，通过丰富的RNA靶点调控基因和蛋白的表达，从而实现对疾病的治疗。除靶点丰富外，据美迪西官方介绍，小核酸药物还有特异性强、研发周期短等优势。总体而言，小核酸药物在理论上可以调控涉及所有转录过程的RNA，为疾病治疗提供了一种全新的途径。根据圣诺医药招股说明书援引灼识咨询数据，2020年全球小核酸药物市场规模为3.62亿美元，预计2030年该市场将达到250亿美元。中国小核酸药物市场在2022年预计约400万美元，2025年有望达到3亿美元以上，年复合增长率超300%。

　　投资建议

　　我们认为小核酸药物市场前景广阔，随着药企纷纷布局，切入该赛道，建议关注国内有相关业务布局的企业，如君实生物，腾盛博药，成都先导等。

　　风险提示：销售不及预期风险，医药政策影响不确定的风险，市场竞争加剧的风险