小核酸行业动态更新
夜长梦山
2024-01-03 21:06:39
【天风医药杨松团队】小核酸行业动态更新：小核酸药物研发风起云涌，2024年首个出海合作达20亿美元
⭐瑞博生物与BI于2024年1月3日宣布合作开发治疗脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸创新疗法多靶点合作项目，根据合作条款，瑞博将收到一笔预付款，以及有权获得基于开展临床研究、药物注册和商业成功等里程碑付款以及上市产品的阶梯式销售提成，总交易金额超20亿美元。
⭐瑞博生物是国内拥有最多临床阶段小核酸管线的药企：公司目前拥有7款临床管线，其中RBD1016是首个基于核心递送技术平台RIBO-GalSTARTM开发的GalNAC缀合SiRNA药物，研究显示单次给药对HBSAg抑制可持续近6个月，2期国际多中心临床正在进行中；RBD4059是全球首个针对FXI靶点的抗凝/抗血栓siRNA药物，目前正在澳大利亚开展1期临床试验，将于2024年初递交欧洲2a期临床试验申请。高质量的小核酸药物生产能力较为稀缺，瑞博生物于2021年与凯莱英以BOT模式共同投资20亿元建设核酸药物原料药产能项目，目前该基地已顺利投产，凯莱英寡核苷酸CDMO板块规模快速扩大，2023H1板块收入同比增长超76%。
⭐小核酸药物国内外研发如火如荼：小核酸药物相较于传统小分子化药和生物大分子药物，具有特异性强、研发周期短、候选靶点丰富的特点。截止2023年底，全球共有19款小核酸药物获批上市（早期3款药物已退市），包括11款ASO、6款siRNA药物和2款核酸适配体药物。小核酸已上市药物中，Biogen用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza销售额位居首位，2023前三季度累计销售13.34亿美元；诺华的PCSK9长效降脂siRNA疗法inclisiran，2023年前三季度累计销售2.32亿美元，预计全年超3.5亿美元；信达生物于2023年12月与圣因生物建立战略合作关系，共同开发siRNA药物SGB-3908，用于治疗高血压。
⭐小核酸药物高质量产业链需求旺盛：小核酸药物生产工艺流程复杂，商业化的合成以固相合成为主，核酸固相合成需经过脱保护、耦合、氧化（硫代）、盖帽等环节，以及纯化、超滤、冻干、退火成双链等步骤。核苷单体生产在纯度、杂质控制、自动化等多方面均有复杂的工艺要求，需要长时间的技术积累；进口固相合成仪产能受限，前期资金投入较大；合成过程中会产生N-X和N+X寡聚物、修饰反应的副产物等杂质，纯化、分析是CMC的一大难点。高质量产业链有助于实现小核酸药物的及时规模化供应，随着小核酸药物上市数量及市场规模扩大，产业链将成为小核酸药物商业化成功的关键因素。
💖小核酸药物及产业链相关标的：
药物研发：悦康药业，君实生物，信达生物，腾盛博药，石药集团，圣诺医药，瑞博生物
产业链：凯莱英，药明康德，金斯瑞生物科技，诺泰生物，键凯科技，纳微科技，蓝晓科技，东富龙，楚天科技
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